2024-09-19 10:30:18 英文原文

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GC Therapeutics 已进入游戏阶段，其使命是解锁新一代细胞疗法，并为其在乔治·丘奇博士的实验室中使用细胞开发的即插即用技术投入了 7500 万美元。

乔治捐赠了他的皮肤细胞，这些细胞被重新编程为所使用的干细胞。GCTx 联合创始人兼首席科学官 Alex Ng 博士告诉 Fierce Biotech，因此，他确实参与其中。除了做出如此深远的贡献外，我们还为能在门上刻上他的名字缩写而感到非常自豪。当然，GC Therapeutics 也可以指基因和细胞疗法，或者 DNA 字母。

该生物技术公司已完成由 Cormorant Asset Management 领投、Mubadala Capital 和 Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health 等参与的 6500 万美元 A 轮融资。根据 9 月 19 日发布的消息，这使得该公司自 2019 年成立以来筹集的总资金达到 7500 万美元。

从科幻小说到现实

GCTx 基于 TFome，这是一个旨在即插即用的细胞编程平台，即提供现成的基于诱导多能干细胞 (iPSC) 的药物，速度比传统方法快 100 倍。该公司表示，这一单步过程结合了合成生物学、基因编辑、细胞工程和机器学习，以提高效力、效率和质量。

GCTx 联合创始人 Church 在公司新闻稿中表示，这种方法利用转录因子生物学的变革潜力，通过一个无缝步骤引导 iPSC 细胞命运转变为任何分化的细胞类型。通过超越自然过程的限制，它有望创造出超越自然界细胞能力的细胞，从而产生突破性的新型 SuperCell 药物，以解决不同的疾病领域并减轻医疗负担。

丘奇是哈佛医学院遗传学教授、怀斯研究所合成生物学主任，是基因组学和合成生物学领域的先驱。这位科学家与许多生物技术公司都有联系，包括 Nebula Genomics、Ally Therapeutics、Rejuvenate Bio 和 Manifold Bio。

这一次，Church 与首席执行官 Parastoo Khoshakhlagh 博士和 CSO Ng 一起组建了 GCTx。

乔治·丘奇教授的实验室是像我这样的人的热门场所，Khoshakhlagh 告诉 Fierce。他确实将科幻小说变成了现实。

首席执行官继续说道，我立即爱上这个项目的原因是该领域的现状与 TFome 平台实际能够实现的目标之间存在显着反差。传统的细胞疗法通常需要数周至数月的时间来开发，而且质量和效率通常较低。相比之下，现在我们的技术能够在四天的流程和单步流程中生产相同的细胞类型，效率高达 99%，质量非常高。

TFome 旨在超越传统的发育生物学，通过分离特定于细胞命运的单一生物过程，这一过程实际上由关键转录因子控制，或者被 Khoshakhlagh 称为遗传主旋钮，它们协同作用以进行编程细胞成为一种特殊的细胞类型。

生物技术正在缩短整个流程，这种精简工作也缩短了制造时间。Ng 表示，这种方法可以更直接、更精确地控制细胞命运。

Ng 在公司的新闻稿中表示，GCTx 已在体外和体内验证了其在不同细胞类型中的编程方法，并补充说该公司还将细胞设计成 SuperCells，以针对特定疾病应用进行定制。

Khoshakhlagh 解释说，这些 SuperCell 以两种不同的方式设计。第一种方法是改进细胞已有的功能，而第二种方法是引入细胞通常不具有的新功能。首席执行官表示，SuperCells 的最终目标是具有更高的效力，从而减少患者需要移植的细胞数量。

GCTx 最初的重点将是胃肠道、神经系统和免疫系统疾病，以扩大细胞疗法的可及性。

Khoshakhlagh 说，我们确实认为这些疾病领域正在等待细胞疗法的改变。

虽然由 35 名成员组成的团队尚未透露这些项目的开发时间表，但 Khoshakhlagh 表示，基于平台的实力以及我们临床前数据的稳健性，该生物技术公司正在带着紧迫感全速前进。

首席执行官表示，我们确实希望确保尽快为患者提供最安全的选择，因为我们知道患者正在等待。我的表弟患有进行性多发性硬化症，他每周（如果不是每天）都会给我发短信，询问什么时候？没有其他选择的患者什么时候才能获得像我们这样的治疗方法？这就是我们正在努力为没有选择的患者带来希望的目标。

“两个不婚的概念”

这家位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司可能是第一家基于 iPSC 的细胞治疗公司，使用类似的制造策略从一个起点开发多种细胞产品，以加快开发速度。

Khoshakhlagh 表示，平台的多功能性和效率使 GCTx 能够构建丰富的细胞类型库，从而使生物技术公司能够释放战略业务发展机会。她说，该公司愿意在生物技术和制药领域建立选择性合作伙伴关系，以加速某些项目进入临床。

Mubadala Capital 执行董事兼美国企业负责人 Alaa Halawa 在公司新闻稿中表示，GC Therapeutics 突破性的细胞治疗方法有可能重新定义该行业。通过加速基于 iPSC 的疗法的生产，TFome 平台实现了前所未有的效率和可扩展性，这可能使患者更快地获得改变生活的治疗。

Halawa 已加入 GCTx 董事会，与 Cormorant 资产管理公司的 Ray Kelleher 医学博士、哲学博士一起加入；a16zs Vineeta Agarwala，医学博士、哲学博士；Alnylam 创始首席执行官兼 JMM Innovations 首席执行官 John Maraganore 博士；加上 Karuna Therapeutics 前首席执行官和礼来公司前高管 Steve Paul，医学博士

Khoshakhlagh 说，我们的平台确实使我们能够重新设想细胞疗法的制造，并将这两个不相配的概念结合起来，提高我们的质量，同时提高成本效率。我们认为，这些挑战一直阻碍着细胞疗法成为更广泛的治疗方式。

我可以想象一个世界，我们拥有细胞产品库，并且没有患者因缺乏这些类型的先进治疗选择而遭受痛苦，首席执行官总结道。这就是我的梦想。