递归宣布有关铅基于AI的脑疾病候选药物的有希望的临床数据

洛杉矶基于人工智能（AI）的药物发现继续吹捧加速时间和新颖有效的治疗方法，但如今的临床成功率仍然保持在低10％。一个 

周三，递归在Rec-994的II期试验中宣布了有利的效力数据，该公司的主管AI衍生的候选人在治疗潜在的致命脑疾病，脑海绵状畸形（CCM），在末期的末期表现中国际中风会议（ISC）在洛杉矶举行。一个 

CCM的特征是在大脑中收集小血管，这些血管形状肿大且形状不规则。这些血管可以改变血液流动，并使患者处于癫痫发作，头痛，进行性神经系统缺陷和潜在致命的出血性中风的风险。目前，CCM治疗仅限于非药物选择，例如手术和放射治疗。一个 

根据62人II期研究的结果，在最高剂量的Rec-994（400 mg）的脑病变患者中，有50％的患者的总病变量减少，而安慰剂后的患者中有28％的患者有28％治疗。与安慰剂相比，REC-994（200 mg）的较低剂量的患者的病变体积变化相似。在患有脑干病变的患者中也看到了类似的趋势，由于脑干中的海绵球瘤不适合手术干预，因此具有很高的未满足需求的人群。一个 

此外，改良的Rankin量表已得到美国食品和药物管理局（FDA）的广泛认可和批准，以评估急性中风试验中的功能结果，表明400 mg ARM的患者的积极趋势。一个 

这些最初的发现让我和我的共同投资者感到鼓舞，我们期待着继续在Rec-994计划上进行递归，'Jan-Karl Burkhardt，医学博士，分部负责人，分区负责宾夕法尼亚州和该研究的首席研究员。

CCM是由影响氧化还原稳态的基因突变引起的。具体而言，功能丧失突变激活与活性氧（ROS）中下游升高相关的途径。Rec-994是一种氧化还原循环氮氧化物化合物和自由基清除剂，假设通过降低ROS来治疗CCM。一个 

纳贾特·汗（Najat Khan）博士，首席研发官兼首席商务官员，强调这些数据特别相关，因为CCM病变量和CCM脑干是重新出租风险的最佳预测指标。一个 

这些初步结果显示了有希望的基于MRI的功能和功能结果信号，我们期待与FDA进行继续讨论，CCM科学和患者社区下一步。”Gen。一个 

CCM在美国和欧盟影响大约360,000个有症状的人。患者倡导小组首席执行官Psyd的Connie Lee，治愈海绵状畸形的联盟和组织CSO的Amy Akers博士，同意递归的II期数据显示了研究的巨大进展。空间并为我们的社区提供希望。一个 

CCM患者在没有批准的治疗和脑外科手术中是一种选择，因此CCM患者经常因海绵状畸形病变的渗出和生长而逐步下降。我们期待与递归和监管机构合作，继续在我们的更好的治疗方面继续这一势头。”Gen。一个 

现代AI的滞后指标一个 

去年9月，Rocursion宣布Rec-994达到了其安全性和耐受性的主要终点，这一读数未能给投资者留下深刻的印象。随着REC-994的鼓励数据，专家们正在考虑新数据，因为他们反思了药物发现的新AI范式是否开始实现其承诺。一个 

Aix Ventures的合伙人Krish Ramadurai博士专注于医疗保健，生命科学和AI的交集。他指出，鉴于过去未能解决药物开发的可转化性危机的突破，第一波AI驱动的候选毒品候选者既加剧乐观和怀疑。一个 

REC-994的积极疗效数据将说明AI生成的假设可以产生真正的患者福利证据，这些证据可以加速对AI驱动平台的投资，通常许多平台技术未能开发出临床上相关的管道斋月说，具有加速资产开发时间表的疗法。Gen。一个 

尽管有前途的功效数据为AI管道提供了积极的证明点，但如今的临床读数是该技术的落后指标。一个 

迪伦·里德（Dylan Reid）领导生活科学投资，担任Zetta Venture Partners的董事总经理，Zetta Venture Partners是一家专注于AI本地创业公司的早期风险投资公司。里德说，自发现Rec-994被发现以来，机器学习领域已经走了很长一段路。一个 

我们以大多数领域的AI创新为理所当然的节奏，但是在药物开发方面，反馈循环很长。早期的信号看起来很强，但是要花几年的时间才能看到现代AI对诊所的影响。”将军 一个 在递归中，现代AI继续通过新药候选者和平台扩展来发挥作用。一个 

去年10月，Rec-1245，递归的第一个计划从其端到端AI管道中出现

，获得IND批准，以应对富含生物标志物的实体瘤和淋巴瘤。第一名患者在2024年第四季度的I/II期试验中进行了剂量。该试验是活跃的，并在美国五个站点注册，并将数据设置为2026年的第一季度。一个 另外在11月

递归与基于英国的Exscientia结合了在AI药物发现领域最大的并购活动之一中。根据递归，该协议将递归的缩放生物学探索与Exscientia的精确化学相结合，用于互补管道的铅优化。一个 

首次挑战挑战一个 

递归首席执行官克里斯·吉布森（Chris Gibson）博士说，Rec-994起源于他研究生院工作在犹他大学，医学博士迪恩·李（Dean Li）实验室。（Li现在是默克研究实验室的执行副总裁兼总裁。）利用由Anne Carpenter，PhD开发的开源软件，他现在是Broad Institute成像平台的高级总监，Gibson使用了基于AI的成像屏幕并患病的细胞以识别Rec-994。

``在这项工作之后，我说，好吧，让我们开始一家公司，尝试为许多其他疾病做这件事。吉布森告诉大学，并将Rec-994的专有技术许可。Gen Edge 去年9月。一个 

与其他CCM药物候选者相比GV101吉布森说，递归是第一家在CCM进行机构支持临床试验的公司，并声称他的公司比其他任何其他商业机会提前了几年。一个 

``首先成为疾病的挑战是，这是一个激动人心的机会，对患者产生影响。这也意味着，吉布森继续说，不仅要证明分子的负担增加，而且要证明分子本身，而是通往治疗的路径。一个 

今天基于递归的AI发现管道的核心是递归操作系统（OS），这是一个由公司专有现象数据集提供支持的平台，涵盖了转录组学，蛋白质组学，代谢组学等。该平台利用生物学的地图，通过扰动人类细胞系来灌输疾病状态并测试化合物以将细胞扭转到健康功能。 一个 作为递归

继续扩大其临床管道，因此重点是基于AI的临床开发。一个 [临床试验]不仅是药物发现和开发中最昂贵，最耗时的部分（约70％的总成本将药物送入市场），而且有90％的开发药物失败，而有90％

汗告诉后期的临床试验，其失败率最高。Gen。

就像我们利用拟合拟合的数据，AI和机器学习将无偏的数据驱动的发现驱动到新的目标以及一流和一流的新分子一样，我们也一样汗继续使用AI来设计和模拟更好的临床试验计划，加速入学和加强证据。一个 

为了支持这一目标，递归已经与Tempus和Helix建立了数据合作伙伴关系，这使公司可以从患者记录中获得数十万个见解，包括整个外显子和整个基因组测序。递归还与FARO Health合作，利用其软件来更好地自动化和优化临床试验的协议设计。一个 

递归的临床组合现在包括10个临床和临床前和10个高级发现管道计划。可汗说，该公司主要在肿瘤学和罕见疾病中加倍。此外，Rocursion在免疫学，肿瘤学和神经科学中，与Roche，Bayer，Merck Kgaa和Sanofi在内的顶级制药公司提供了10个主动计划。一个 

随着基于AI的药物发现继续加速，Rec-994只是不断增长的挂毯中的一个线。正如Ramadurai所说：``该行业将需要在治疗指示和临床阶段取得多个一致的成功，以建立基于AI的管道作为Biotech的新范式。一个 

Fay Lin博士是高级编辑Gen Biotechnology。