关于世界人口的15％超过十亿人受到神经系统疾病的影响，从阿尔茨海默氏症和帕金森氏症等常见的疾病到数百个鲜为人知的罕见疾病。
头脑风暴治疗学这是一家基于圣地亚哥的初创企业，正在加快使用AI驱动的计算药物发现与实验室实验配对的固化疗法的开发：由患者衍生的干细胞产生的微型，3D，3D的脑细胞。这种混合，迭代方法，其中临床数据和AI模型相互告知彼此以加速药物开发，被称为循环中的实验室。
头脑风暴的创始人兼首席执行官罗伯特·弗雷莫（Robert Fremeau）说，大脑是现代生物学的最后一个领域，他曾是安进神经科学的科学总监，也是杜克大学和加利福尼亚大学旧金山大学的教职员工。通过将我们的器官疾病模型与生成AI的力量相结合，我们现在有能力开始解开疾病网络的基本复杂生物学。
该公司的目标是降低临床试验期间脑部疾病的候选药物的失败率超过93％并确定可以应用于多种疾病的治疗剂。实现这些目标将使为罕见和常见条件开发治疗方法更快，更经济地可行。
``这种令人震惊的临床试验失败率主要是由于传统的临床前模型无法使用啮齿动物或2D细胞来预测人类疗效。通过将人类衍生的脑器官与AI驱动分析相结合，我们建立了一个平台，可以更好地反映人类神经生物学的复杂性并提高临床成功的可能性。
弗雷莫（Fremeau）和尹（Yin）认为，头脑风暴的平台有可能加速发展时间表，降低研发成本，并显着增加为患者带来有效疗法的可能性。
集思广益治疗的AI模型，云中的nvidia gpus，使用Nvidia Bionemo框架，一组用于计算药物发现的编程工具，库和模型。该公司是Nvidia Inception，一个尖端创业的全球网络。
菜肴中的临床试验
头脑风暴疗法使用AI模型来开发脑疾病的基因图，他们可以用来识别潜在药物和临床生物标志物的有希望的靶标。器官使它们每天可以直接在人脑细胞上筛选数千种药物分子，从而在开始临床试验之前测试潜在疗法的有效性。
该公司共同创始人兼首席运营官Maya Gosztyla说：“大脑的脑波可以在脑海或脑电图等扫描中拾取，该脑波可以测量神经元的电活动。”我们的类器官还具有自发的脑波，使我们能够对您在这个较小的系统中看到的复杂活性进行建模。我们将其视为研究脑部疾病的菜肴中的临床试验。
头脑风暴治疗目前正在使用患者衍生的类器官为帕金森氏病的药物发现工作，这种疾病与产生多巴胺的神经元的丧失有关，这是一种神经递质，这是一种有助于身体运动和认知的神经递质。
``在帕金森氏病中，多种遗传变异有助于各种细胞途径的功能障碍，但它们会融合共同的结果 - 多巴胺神经元的丧失。”通过使用AI模型来映射和分析这些变体的生物学效应，我们可以发现有可能减慢，停止甚至扭转帕金森氏症的进展的疾病改良治疗方法。
头脑风暴团队使用了从脑器官到通过Bionemo框架可用的微型测序数据到微调基础模型，包括基因形式基因表达分析的模型。器官源自GBA1基因突变的患者，GBA1基因是帕金森病的最常见遗传危险因素。
Brainstorm还与NVIDIA BioneMo团队合作，以帮助优化对GeneFormer模型的开源访问。
加速药物发现研究
借助其专有平台，头脑风暴可以反映人脑生物学，并模拟患者大脑中不同治疗方法的工作方式。
Gosztyla说：“这可以做数千次，比在湿实验室中要快得多，要便宜得多。然后，我们可以加入器官并测试AI模型认为有效的药物子集。只有在完成这些步骤之后，我们才会实际上在人类中测试这些药物。
这项技术导致了这样的发现，即在阿尔茨海默氏病处方的药物多奈代兹也可以有效地治疗RETT综合征，RETT综合征是一种罕见的遗传神经发育障碍。在九个月内，头脑风暴团队能够从器官筛查到RETT患者的药物2期临床试验。美国食品药品监督管理局最近清除了此申请。
头脑风暴还计划开发多模式AI模型，以整合细胞测序，细胞成像，脑电图扫描等数据。
Yin说：“您需要高质量的多模式输入数据来设计正确的药物。”接受这些数据培训的AI模型将有助于我们更好地了解疾病，找到更有效的候选药物，并最终为特定患者找到预后的生物标志物，从而能够提供精密医学。
公司的下一个项目是一项倡议CURE5基金会迄今为止，CDKL5缺乏症是另一种罕见的遗传神经发育障碍，以进行最全面的重新利用药物筛查。
弗雷莫说，罕见的疾病研究正在从高危的利基市场转变为动态的边界。–头脑风暴的AI驱动器官技术与NVIDIA加速计算资源和NVIDIA BIONEMO平台的整合非常重要，在降低成本的同时，可以在月份中降低数十亿美元的成本，同时可以在月份中降低数十亿美元的成本。
开始Nvidia Bionemo用于AI-Accelerated药物发现。